FDA phê chuẩn thuốc đầu tiên điều trị teo cơ tủy sống

Một trẻ bị bệnh teo cơ tủy sống

SMA là một bệnh di truyền gây yếu và teo cơ do mất tế bào thần kinh vận động ở tủy sống kiểm soát vận động. Có sự khác nhau rất lớn về tuổi phát bệnh, triệu chứng và tốc độ tiến triển. Spinraza được phê chuẩn để sử dụng trên diện rộng các bệnh nhân teo cơ tủy sống.

Hiệu quả của Spinraza đã được chứng minh trong một thử nghiệm lâm sàng gồm 121 bệnh nhi SMA khởi phát ở tuổi nhũ nhi được chẩn đoán bệnh trước 6 tháng tuổi và dưới 7 tháng tuổi tại thời điểm nhận liều đầu tiên.

Bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên để tiêm Spinraza vào dịch não tủy, hoặc thủ thuật “giả” không tiêm thuốc (lẩy da). Số bệnh nhân được tiêm Spinraza nhieeug gấp đôi số “tiêm giả”. Thử nghiệm đánh giá tỷ lệ bệnh nhân có cải thiện về các mốc vận động, như điều khiển đầu, ngồi, khả năng đá ở tư thế nằm ngửa, lẫy, bò, đứng và đi.

Những tác dụng phụ hay gặp nhất nhất ở những trẻ trong các thử nghiệm lâm sàng về Spinraza là nhiễm trùng đường hô hấp trên, nhiễm trùng đường hô hấp dưới và táo bón.

Cảnh báo và thận trọng bao gồm giảm tiểu cầu và độc tính với thận (nhiễm độc thận). Độc tính với hệ thần kinh (nhiễm độc thần kinh) đã được quan sát thấy trong các nghiên cứu trên động vật.

FDA đã dành cơ chế xem xét và phê duyệt nhanh cho hồ sơ này. Thuốc cũng được phân loại là thuốc mồ côi, mang đến những ưu đãi để hỗ trợ và khuyến khích phát triển thuốc cho các bệnh hiếm gặp.